Los científicos han logrado crear «organoides» renales a partir de células madre. Estos mini-riñones en una placa de laboratorio pueden imitar la estructura y función del riñón humano. También se desarrollan modelos de «riñón en un chip» para probar la toxicidad de los fármacos
Por: Dra. Karen Courville, FACP, SNI
La Dra. Karen Courville es egresada de la Facultad de Medicina de la Universidad de Panamá. Realizó estudios en Medicina Interna y Nefrología en el Complejo Hospitalario Dr. Arnulfo A. Madrid. Tiene un Fellow en Investigación Renal del Instituto Mario Negri en Bérgamo, Italia. Investigadora del Instituto de Ciencias Médicas de Las Tablas. Miembro del Sistema Nacional de Investigación (SNI)
La investigación traslacional es un campo de la biomedicina que busca «traducir» los descubrimientos y hallazgos de la ciencia básica (realizada en laboratorios, a menudo llamada «del escritorio a la cama» o bench-to-bedside) en aplicaciones prácticas que beneficien directamente la salud humana.
Su objetivo es acelerar el proceso de llevar una idea científica a convertirse en un nuevo método de diagnóstico, un tratamiento o una estrategia de prevención.
No es un proceso de un solo sentido. También funciona a la inversa (bedside-to-bench), donde las observaciones clínicas en los pacientes generan nuevas preguntas de investigación que se exploran en el laboratorio.
Se suele describir en fases:
Fase T1 traduce descubrimientos de la ciencia básica en potenciales aplicaciones clínicas (ej. identificar un nuevo fármaco o un biomarcador); Fase T2 para evaluar la eficacia de estas aplicaciones en humanos a través de ensayos clínicos.; Fase T3 estudia cómo implementar estas intervenciones probadas en la práctica clínica general; y Fase T4 analiza el impacto de estas intervenciones en la salud de la población.
¿Por qué es tan importante?
La importancia de la investigación traslacional radica en que cierra la brecha entre el conocimiento científico y la práctica médica. Este espacio es conocido como el «valle de la muerte», donde muchos descubrimientos prometedores se estancan y nunca llegan a los pacientes por falta de financiamiento, interés o colaboración.
Los beneficios principales son acelerar la llegada de nuevos tratamientos, reduciendo el tiempo que tarda un descubrimiento en convertirse en una terapia disponible; mejora los resultados en los pacientes, ya que ofrece diagnósticos más precisos, tratamientos más efectivos y mejores estrategias de prevención; asegura una medicina basada en evidencia: garantizando que las prácticas clínicas estén respaldadas por una ciencia rigurosa; y fomenta la colaboración, ya que une a científicos básicos, médicos, ingenieros, estadísticos y expertos en salud pública para resolver problemas complejos.
Necesita de inversión económica, para que los investigadores puedan seguir produciendo nuevos descubrimientos, lo que es una limitante en este mundo en el que cada vez se invierte en menos en investigación.
Aplicación en la Nefrología
La Nefrología (el estudio de las enfermedades renales) es un campo donde la investigación traslacional es fundamental. Las enfermedades renales crónicas (ERC) son un problema de salud global, y los tratamientos actuales como la diálisis y el trasplante, aunque salvan vidas, son imperfectos y costosos. La investigación traslacional está realizando algunos proyectos en esta área.
1. Biomarcadores para Detección Temprana y Pronóstico
- La creatinina, el marcador tradicional de la función renal, es tardío. Para cuando se eleva, ya se ha perdido una cantidad significativa de función renal.
- Ciencia Básica (Laboratorio): Los científicos identificaron proteínas específicas como NGAL y KIM-1 que son liberadas por las células renales casi inmediatamente después de sufrir un daño agudo.
- Aplicación Clínica (Paciente): Hoy en día, las pruebas de NGAL y KIM-1 se utilizan en unidades de cuidados intensivos para detectar la Lesión Renal Aguda (LRA) horas o incluso días antes que la creatinina, permitiendo a los médicos intervenir más rápido para proteger los riñones.
2. Terapias Dirigidas y Farmacogenómica
- Muchas enfermedades renales autoinmunes (glomerulonefritis) se tratan con inmunosupresores generales que tienen muchos efectos secundarios.
- Ciencia Básica (Laboratorio): La investigación genética ha identificado genes como el APOL1, que confieren un altísimo riesgo de enfermedad renal en poblaciones afrodescendientes. Además, se ha descifrado el papel de vías moleculares específicas, como el sistema del complemento, en enfermedades raras.
- Aplicación Clínica (Paciente):
- Inhibidores de SGLT2 (como empagliflozina, dapagliflozina): Descubiertos para la diabetes, los ensayos clínicos demostraron un potente efecto protector sobre el riñón, ralentizando la progresión de la ERC. Ahora son un pilar en el tratamiento de la ERC, incluso en pacientes no diabéticos. Este es un ejemplo perfecto de traslación.
- Se están desarrollando fármacos que bloquean específicamente el sistema del complemento para tratar enfermedades como la Glomerulopatía C3 o el Síndrome Hemolítico Urémico atípico, ofreciendo un tratamiento dirigido en lugar de una inmunosupresión general.
3. Medicina Regenerativa e Ingeniería de Tejidos
- Una vez que se pierde tejido renal (nefronas), no se puede regenerar. La diálisis es un soporte vital, no una cura.
- Ciencia Básica (Laboratorio): Los científicos han logrado crear «organoides» renales a partir de células madre. Estos mini-riñones en una placa de laboratorio pueden imitar la estructura y función del riñón humano. También se desarrollan modelos de «riñón en un chip» para probar la toxicidad de los fármacos.
- Aplicación Clínica (Futuro Próximo): Aunque aún no se pueden trasplantar, estos organoides ya se usan para:
- Modelar la enfermedad específica de un paciente en el laboratorio.
- Probar qué fármacos podrían funcionar para ese paciente sin tener que administrárselos directamente.
- Proyectos como «The Kidney Project» en EE.UU. están desarrollando un riñón bioartificial implantable que combina filtros de silicio (ingeniería) con células renales vivas (biología) para replicar la función renal sin necesidad de inmunosupresión.
El 70%S de los pacientes que llegan a terapia de reemplazo renal fueron hipertensos o diabéticos con mala adherencia a tratamiento o sin control. La prevención de la enfermedad renal crónica es la herramienta más importante que existe, mientras se siguen desarrollando otras terapias innovadoras o tratamiento generados de investigaciones traslacionales.
Por: Dra. Karen Courville, FACP, SNI
