Hemos visto cómo las enfermedades que tenían tratamientos descubiertos hace más de 20 años o que no tenían tratamientos, tienen nuevas opciones desde este 2025 con medicamentos nuevos aprobados
Por: Dra. Karen Courville
La Dra. Karen Courville es egresada de la Facultad de Medicina de la Universidad de Panamá. Realizó estudios en Medicina Interna y Nefrología en el Complejo Hospitalario Dr. Arnulfo A. Madrid. Tiene un Fellow en Investigación Renal del Instituto Mario Negri en Bérgamo, Italia. Investigadora del Instituto de Ciencias Médicas de Las Tablas. Miembro del Sistema Nacional de Investigación (SNI)
El año 2025 ha sido calificado como un «año histórico» para la Nefrología, marcando una transición definitiva desde el manejo de soporte hacia una nefrología de precisión. Los avances se han centrado en detener la progresión de enfermedades raras y en la expansión de terapias metabólicas para la enfermedad renal crónica (ERC) común.
Algunas enfermedades viejas conocidas y otras no tan conocidas han visto cambios de tratamiento con medicamentos novedosos que cambiarán el futuro de miles de pacientes.
La diabetes mellitus y la obesidad han sido dos de las enfermedades que han sido beneficiadas con tratamientos con evidencia médica en estudios con miles de pacientes en más de 10 países, todos con resultados prometedores, sostenibles en el tiempo y con evidencia científica. Nuevas opciones de tratamiento para la nefritis lúpica, una patología inflamatoria sistémica que tradicionalmente es tratada con esteroides, pero que nuevos hallazgos han permitido nuevas opciones.
La glomerulopatía por C3 (GC3) es una enfermedad renal ultra rara y compleja que pertenece al grupo de las glomerulonefritis membranoproliferativas. Se define por la presencia predominante de depósitos de la proteína C3 del complemento en los glomérulos (las unidades de filtrado del riñón), con una ausencia o mínima presencia de inmunoglobulinas. Al ser una enfermedad progresiva, causa proteinuria masiva (pérdida de proteínas por la orina), edemas severos e hipertensión de difícil control, lo que limita significativamente la vida diaria y la salud mental del paciente Se estima que hasta el 50% de los pacientes (tanto adultos como niños) progresarán a fallo renal terminal en un plazo de 10 años tras el diagnóstico si no se controla la activación del complemento.
La nefropatía por IgA, también conocida como enfermedad de Berger, se define como la enfermedad glomerular primaria más frecuente en todo el mundo. Se caracteriza por la presencia de depósitos de inmunoglobulina A (IgA) en el mesangio, lo que provoca inflamación y daño en los glomérulos (las unidades de filtrado del riñón). Se manifiesta comúnmente a través de hematuria macroscópica (orina roja o con sangre) recurrente, a menudo coincidiendo con infecciones respiratorias o de otras mucosas, y proteinuria. Puede aparecer a cualquier edad, aunque suele alcanzar su pico entre la segunda y tercera década de la vida, afectando mayoritariamente a varones (en una proporción de 2-3:1). Hasta un 40% de los pacientes evoluciona hacia una enfermedad renal crónica (ERC).
Fisiopatología y mecanismos de acción
La investigación en 2025 profundizó en cómo proteger la nefrona del estrés oxidativo y la inflamación crónica.
- Efectos Pleiotrópicos de la Finerenona: Se descubrió que la finerenona (antagonista no esteroideo del receptor mineralocorticoide) tiene un perfil proteómico que va más allá del bloqueo de la aldosterona (una hormona que controla la absorción de sodio, el volumen y la presión arterial, entre otras funciones); actúa modulando vías de fibrosis y apoptosis celular directamente en el tejido renal, y al inhibir estas vías, el proceso puede detenerse e incluso revertir.
- Descubrimiento del tDR (tRNA-derived fragment): Se identificó una molécula llamada tRNA-Asp-GTC-3’tDR que aumenta en células renales bajo estrés. Actúa como un mecanismo de protección natural; su bloqueo experimental en estudios en animales acelera la fibrosis y la muerte celular, abriendo una vía para futuras terapias de regeneración renal.
- Micro-ARN como Biomarcadores: Se validaron firmas de micro-ARN en sangre que permiten detectar el daño en los capilares peritubulares antes de que la creatinina se eleve, permitiendo un diagnóstico mucho más precoz de la ERC.
Medicamentos aprobados y nuevas indicaciones
La FDA (Food and Drug Adminsitration) y la EMA (European Medical Agency) expandieron el arsenal terapéutico con un enfoque en la modulación del complemento y la inmunología dirigida.
- Semaglutida (Ozempic): En enero de 2025, se aprobó la expansión de su indicación para adultos con diabetes tipo 2 y ERC. Esto se basó en la evidencia de que reduce significativamente el riesgo de progresión renal y muerte cardiovascular, consolidando a los GLP-1 RA como un pilar del tratamiento junto a los inhibidores de SGLT2.
- Obinutuzumab (Gazyva): Aprobado en octubre de 2025 para la nefritis lúpica. Es el primer anticuerpo monoclonal anti-CD20 que demuestra una respuesta renal completa superior, ofreciendo una opción para casos resistentes al tratamiento convencional con rituximab con esteroides.
- Pegcetacoplan (Empaveli): En julio de 2025, se convirtió en el primer inhibidor del complemento aprobado para la glomerulopatía C3 (GC3) y la glomerulonefritis membranoproliferativa primaria (MPGN-IC), enfermedades que carecían de tratamientos específicos.
- Iptacopan: Aprobado por la FDA en marzo de 2025 específicamente para la GC3. Es un inhibidor del factor B que frena la desregulación de la vía alternativa desde su origen.
- Atrasentán (Vanrafia): Aprobado en abril de 2025 como el primer antagonista selectivo del receptor de endotelina A diseñado específicamente para reducir la proteinuria en la Nefropatía por IgA.
- Sibeprenlimab (Voyxact): Recibió aprobación acelerada en noviembre de 2025. Su mecanismo de acción es innovador: bloquea la citoquina APRIL, reduciendo la producción de la IgA1 galactosa-deficiente, la causa raíz de la Nefropatía por IgA.
Imagen de la membrana de ultrafiltración glomerular (en el glomérulo se observa la corriente sanguínea y los poros de filtración). En el espacio capsular, membrana y hendidura de filtración | Shutterstock
Actualizaciones en las guías de tratamiento
La KDIGO (Kidney Disease: Improving Global Outcomes) reúne expertos para realizar recomendaciones actualizadas de tratamiento. Para varias patologías renales entre 2024 y 2025, KDIGO ha pasado a un modelo de «actualización continua» para algunas enfermedades, lo que significa que revisan capítulos específicos a medida que surge nueva evidencia.
- Enfoque en el riesgo: En lugar de solo mirar el nivel de filtrado, se promueve el uso de ecuaciones de riesgo para predecir la progresión a fallo renal y prevenir.
- Nuevos tratamientos: Se consolida el uso de los iSGLT2 y los GLP-1 (como la semaglutida) por sus beneficios nefroprotectores y cardiovasculares, además de la finerenona en pacientes con diabetes tipo 2.
- Presión arterial: Se reafirma el objetivo de una presión sistólica <120 mmHg utilizando una medición estandarizada.
- Enfermedad Poliquística Autosómica Dominante (ADPKD): Publicada a principios de 2025, esta es la primera guía global de KDIGO dedicada exclusivamente a la poliquistosis renal. Establece criterios claros para el diagnóstico por imagen, la estratificación de riesgo según el volumen renal total y el manejo de complicaciones extrarenales (como aneurismas).
- Lupus Eritematoso Sistémico (2024): Actualización sobre protocolos de tratamiento inmunosupresor y reducción de dosis de glucocorticoides.
- Vasculitis ANCA (2024): Incorporación del uso de medicamentos nuevos como alternativa a los glucocorticoides y nuevas pautas para el uso de anticuerpos monoclonales.
- Nefropatía por IgA y Vasculitis por IgA (2025): Nuevas recomendaciones sobre terapias recientemente aprobadas y un enfoque más estricto en el control de la proteinuria.
- Síndrome Nefrótico en Niños (2025): Nueva guía publicada en abril de 2025 con esquemas de tratamiento optimizados.
- Anemia en ERC: Se espera la publicación definitiva de la actualización para 2025, centrada en el papel de los nuevos estabilizadores de HIF (Hipoxia induced factors).
- Uso de Cistatina C: Se recomienda con mayor énfasis para confirmar el filtrado glomerular (eGFR), especialmente cuando la creatinina puede ser poco fiable.
La prevalencia mundial de la Enfermedad Renal Crónica es de un 10%, y en su mayoría son causadas por diabetes mellitus e hipertensión. Hemos visto cómo las enfermedades que tenían tratamientos descubiertos hace más de 20 años o que no tenían tratamientos, tienen nuevas opciones desde este 2025 con medicamentos nuevos aprobados. Solo queda a la espera de que los sistemas de salud de nuestros países las aprueben e incluyan en su listado oficial de medicamentos para que los pacientes tengan la oportunidad y el beneficio de recibirlos y sus enfermedades se controlen, enlentezcan o quizás sean curadas.
Por: Dra. Karen Courville, FACP, SNI
