«Desde que empecé a investigar he soñado con trasladar moléculas nuevas, que a veces son candidatos a fármacos, a la sociedad, que puedan ayudar”
Por: Violeta Villar Liste
Si alguien puede hablar del tránsito de la academia a la empresa, como científica emprendedora, y luego de la vuelta a casa, es la Dra. Ana Martínez Gil, investigadora del Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas (CIB-CSIC), líder del grupo de Química Médica y Biológica Traslacional, enfocada en las enfermedades neurodegenerativas y directora de I+D de NeuroPharma (2002-2008) y fundadora de dos spin-offs (2014 y 2024) que buscan mejorar la vida del paciente con ELA.
Premio Nacional de Investigación Juan de la Cierva en transferencia de tecnología 2022 (Ministerio de Ciencia); Medalla Margarita Salas a la excelencia en supervisión científica 2023 (Consejo Superior de Investigaciones Científicas); Premio a la mejor patente 2022 (Oficina Española de Patentes y Marcas, 2022) y Premio D+I al mejor investigador del año 2023 (INVERTIA), entre otros logros, durante su reciente conferencia, “Del laboratorio a la Farmacia; una cuestión de transferencia”, conversó del largo camino que le espera al científico emprendedor, de su propia experiencia y esfuerzos por impulsar desde el binomio laboratorio académico-empresa, la cura a enfermedades complejas como la ELA cuyos pacientes merecen una oportunidad de sanar sin secuelas.
Martínez Gil conversó durante la pasada Jornada Conexión empresa-academia: Innovación y futuro compartido, iniciativa de la Sociedad Española de Biotecnología (Sebiot), el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) y el Centro de Investigaciones Biológicas Margarita Salas del CSIC.
Convertir moléculas nuevas en nuevos fármacos
“Desde que empecé a investigar he soñado con trasladar moléculas nuevas, que a veces son candidatos a fármacos, a la sociedad, que puedan ayudar”, explicó la científica.
Con más de 350 publicaciones y 40 patentes, ha pasado del laboratorio al “mundo real”, como fundadora de Ankar Pharma y Molefy Pharma, “cuyo objetivo es acelerar el desarrollo de fármacos haciendo de puente entre la investigación básica y los ensayos clínicos para enfermedades neurodegenerativas, principalmente la ELA”.
Si bien en el año 2008 vuelve a su laboratorio académico del CSIC, impulsa la colaboración público-privada para lograr que esas nuevas moléculas se traduzcan en beneficio a la sociedad.
En relación con su Grupo de Química Médica y Biológica Traslacional del CSIC explicó que su equipo se ocupa del diseño y síntesis de potenciales nuevos fármacos para patologías infecciosas (enfermedades olvidadas), enfermedades raras y neurodegenerativas.
El largo camino del “eureka”
Durante su ponencia, “Del laboratorio a la Farmacia; una cuestión de transferencia”, reconoció que lograr convertir nuevas moléculas en fármacos no es un camino sencillo.
Una vez descubiertas, se avanza en el proceso de optimización, la etapa de eficacia preclínica y la del desarrollo químico, farmacéutico y toxicológico hasta cubrir las tres fases clínicas.
Llegar al “eureka” pueda significar una inversión de 12 a 16 años, con una matemática desafiante: de 5.000 compuestos evaluados, solo 5 entran en clínica y uno es aprobado.
En dinero, se puede traducir en una inversión estimada entre los 1,500 y 2,000 millones de euros.
Esta dificultad da origen a la expresión el “Valle de la Muerte”. Avanzar depende en gran medida de los fondos que pueda aportar la industria.
“Hay que crear puentes para cruzar el Valle de la Muerte. Ir de la mano con la industria y por ello debemos transferir conocimiento, tecnología en patentes, hacer investigación pública-privada y aprender a hablar un nuevo idioma: los científicos deben saber hablar con la empresa y la empresa con los científicos”, sostuvo.
En relación con la patente y la publicación, reflexiona que “una buena publicación debe ir precedida de una buena patente y una buena patente acompañada de una buena publicación”.
Una cura para la ELA
La Dra. Ana Martínez Gil habló sobre los avances que impulsa para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) desde Molefy Pharma .
Recordó que la ELA es una enfermedad neurodegenerativa, rara y mortal. En el mundo, es responsable de dos muertos por cada 100,000 habitantes. En España, hay un promedio de 4,000 personas que sufren la enfermedad.
“El músculo se atrofia y quedan prisioneros dentro de su propio cuerpo. La movilidad queda afectada”.
Es una enfermedad compleja y multifactorial, con implicaciones de base genética.
La investigación se centra en una molécula: se llama AP-2 y tiene potencial para revertir la patología de proteína TDP-43, responsable del 97% de los casos de ELA en el mundo.
La investigadora sostiene que los resultados son prometedores. Han logrado captar fondos, superar el temido Valle de la Muerte y avanzar hacia próximas etapas que permitan probar el compuesto y saber si una nueva esperanza terapéutica estará al alcance de los pacientes. Para mejorar la vida; para aumentar la salud.
Por: Violeta Villar Liste
