El síndrome de Barth afecta principalmente a varones, suele comenzar con insuficiencia cardíaca grave en la infancia y causa muerte prematura
Comunicado FDA
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) otorgó la aprobación acelerada a la inyección de Forzinity (elamipretida) como primer tratamiento para el síndrome de Barth en pacientes con un peso mínimo de 30 kg.
El síndrome de Barth es una enfermedad rara, grave y potencialmente mortal de las mitocondrias (las partes de las células que producen energía).
«La FDA mantiene su compromiso de facilitar el desarrollo de terapias eficaces y seguras para enfermedades raras y seguirá trabajando diligentemente para ayudar a garantizar que los pacientes con enfermedades raras tengan acceso a tratamientos innovadores», afirmó el Dr. George Tidmarsh, MD, Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA .
El síndrome de Barth afecta principalmente a varones, suele comenzar con insuficiencia cardíaca grave en la infancia y causa muerte prematura. Los pacientes que sobreviven hasta la adolescencia y la edad adulta suelen presentar fatiga, poca resistencia e intolerancia al ejercicio.
La calidad de vida y el funcionamiento diario de los pacientes con síndrome de Barth se ven significativamente afectados a lo largo de su vida.
Forzinity funciona uniéndose a la parte interna de las mitocondrias, mejorando su estructura y función. La FDA otorgó a Forzinity la aprobación acelerada. Esta vía puede permitir la aprobación anticipada de medicamentos que tratan afecciones graves y cubren una necesidad médica insatisfecha con base en una medida que se considera razonablemente probable que prediga el beneficio para el paciente, pero que no evalúa directamente dicho beneficio.
La aprobación acelerada de Forzinity se basa en la mejora de la fuerza del músculo utilizado para estirar la pierna a la altura de la rodilla.
La FDA considera que esta mejora es razonablemente probable que prediga el beneficio para el paciente, como la capacidad de ponerse de pie con mayor facilidad o caminar más lejos.
Como condición para la aprobación acelerada, la FDA exige al fabricante de Forzinity que realice un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo posterior a la aprobación para confirmar que los cambios observados en la fuerza muscular de la rodilla se traducen en un beneficio para el paciente.
Forzinity se administra por vía subcutánea (bajo la piel) una vez al día. Los efectos secundarios más comunes identificados en ensayos clínicos fueron reacciones leves a moderadas en el lugar de la inyección. También se han reportado reacciones graves a Forzinity.
Esta solicitud recibió una revisión prioritaria y Forzinity recibió la designación de enfermedad pediátrica rara. La FDA otorgó la aprobación acelerada de Forzinity, así como un vale de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras, a Stealth Biotherapeutics Inc.
Comunicado FDA
