La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. Es más común entre los afroamericanos
Comunicado FDA
Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó dos tratamientos históricos que representan las primeras terapias genéticas basadas en células para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD) en pacientes de 12 años o más. Además, una de estas terapias, es el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica.
La anemia de células falciformes es un grupo de trastornos sanguíneos hereditarios que afectan a aproximadamente 100.000 personas en los EE. UU. Es más común entre los afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.
El principal problema de la anemia falciforme es una mutación en la hemoglobina, una proteína que se encuentra en los glóbulos rojos y que suministra oxígeno a los tejidos del cuerpo. Esta mutación hace que los glóbulos rojos desarrollen una forma de media luna o de “hoz”.
Estos glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos llamados eventos vasooclusivos (VOE) o crisis vasooclusivas (VOC). La recurrencia de estos eventos o crisis puede provocar discapacidades potencialmente mortales y/o muerte prematura.
“La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad, al aprobar hoy dos terapias genéticas basadas en células. ”, dijo Nicole Verdun, MD, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
«La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas».
Ver comunicado completo de la FDA con la descripción de las terapias aprobadas:
Comunicado FDA
