El medicamento abre una nueva vía para pacientes con inmunodeficiencias graves y pone en valor el liderazgo de la investigación pública española
Con información de CIEMAT
El Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) presentó de manera institucional la primera terapia génica diseñada en España que ha obtenido autorización de comercialización en Estados Unidos.
El acto reunió a responsables del Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, comunidad científica, profesionales sanitarios y representantes de pacientes.
Durante el evento, distintas autoridades han destacado el valor de este avance como un hito para la investigación biomédica española y un ejemplo del impacto de la colaboración público-privada en el desarrollo de terapias innovadoras.
El secretario de Estado de Ciencia, Innovación y Universidades ha destacado que “España no solo quiere participar en la ciencia del siglo XXI, sino liderarla en ámbitos clave. Este proyecto demuestra que invertir de forma sostenida en ciencia pública y fomentar la colaboración internacional permite transformar el conocimiento en soluciones reales para los pacientes”.
Juan Cruz Cigudosa también ha afirmado que “las enfermedades raras no pueden depender del azar científico. Este proyecto demuestra que una inversión estratégica en ciencia permite cambiar la vida de los pacientes y avanzar hacia un modelo más colaborativo y orientado a las personas”.
Por su parte, la secretaria general de Investigación y presidenta del CIEMAT, Eva Ortega, quien ha inaugurado la jornada, ha puesto en valor el modelo científico que ha hecho posible este desarrollo: “Hoy no solo presentamos un medicamento, sino un modelo de excelencia basado en la fortaleza del sistema público de investigación”, ha señalado, subrayando que este avance “demuestra que la ciencia española puede generar terapias con potencial curativo y situarse en la vanguardia de la biomedicina internacional”.
La comisionada del PERTE para la Salud de Vanguardia, Raquel Yotti, también ha incidido en la necesidad de reforzar los mecanismos de transferencia: “Tenemos capacidades científicas de altísimo nivel, pero necesitamos que las ideas lleguen a los pacientes”, ha apuntado, defendiendo que “la cadena de la innovación empieza en la idea, pero termina con el acceso real a los tratamientos”.
Por su parte, la directora general del CIEMAT, Yolanda Benito, ha subrayado el carácter histórico de este avance y el papel de la investigación pública: “Este es un hito histórico para nuestra institución y para el conjunto del sistema de I+D+i en España”, ha afirmado, destacando que “la investigación pública puede transformar vidas cuando existe colaboración, perseverancia y una clara vocación de trasladar el conocimiento a la sociedad”.
El CIEMAT (Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas) es un Organismo Público de Investigación adscrito al Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades, que articula su actividad de I+D+i en torno a proyectos de envergadura en diferentes áreas, buscando servir de puente entre la I+D+i y los objetivos de interés social.
De la investigación española al medicamento
El desarrollo de KRESLADI™ se inició en los laboratorios de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, en colaboración con el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER) y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz, donde se llevaron a cabo los primeros estudios preclínicos que demostraron su potencial terapéutico en el tratamiento de la deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I).
La LAD-I es una enfermedad rara de origen genético que afecta al sistema inmunitario e impide que los glóbulos blancos puedan desplazarse correctamente hacia los focos de infección.
Como consecuencia, los pacientes, principalmente niños, sufren infecciones tan graves y recurrentes desde los primeros meses de vida que, en su forma más severa, comprometen gravemente su supervivencia en la infancia.
A partir de estos resultados, la terapia fue licenciada en 2016 a la compañía biotecnológica Rocket Pharma, que impulsó su desarrollo clínico a nivel internacional mediante un ensayo en pacientes con LAD-I en hospitales de referencia en España, Estados Unidos y Reino Unido.
Este proceso, basado en la colaboración entre instituciones públicas, hospitales y empresa privada, ha permitido transformar un avance científico generado en España en un medicamento autorizado, fortaleciendo un modelo de transferencia de conocimiento que sitúa a la investigación española en la vanguardia de las terapias avanzadas.
Pacientes y familias: el impacto real de la terapia génica
ha obtenido autorización de comercialización en Estados Unidos
Durante el acto, pacientes y familias participantes en el ensayo clínico compartieron su experiencia, poniendo rostro al impacto real de esta terapia. Entre ellos, la familia Langenhop, cuyos tres hijos, Ava, Olivia y Landon, nacieron con LAD-I, ha trasladado su agradecimiento al equipo científico: “Ha cambiado completamente nuestras vidas”, han señalado.
También ha participado la paciente Marley Gawkins junto a su madre, destacando el cambio tras el tratamiento: “No tuvimos ninguna duda. En cuanto conocimos la posibilidad de esta terapia, supimos que era el camino. Hoy nuestra hija lleva una vida normal: se resfría y se recupera como cualquier otra persona”.
El director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT, Juan Bueren, ha agradecido a las familias su compromiso y confianza, afirmando que ellos son “la razón de nuestro trabajo y una parte muy importante de nuestras vidas”.
Con información de CIEMAT
