“Este nuevo fármaco es el primer medicamento que actúa sobre la biología subyacente de la enfermedad, tratando la narcolepsia tipo 1 en su totalidad”
Con información de la FDA y Takeda
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China aprobaron las tabletas de Orzeyful (oveporextona) para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1 en adultos.
Orzeyful del laboratorio farmacéutico Takeda, es el primer medicamento aprobado para la narcolepsia tipo 1 como un trastorno integral, que aborda la totalidad de los síntomas que definen la afección, y el primero en actuar directamente sobre la pérdida de la señalización de la orexina que causa la enfermedad, dijo la FDA en comunicado.
Durante demasiado tiempo, las personas con narcolepsia tipo 1 han tenido que lidiar con una afección neuropsiquiátrica compleja y crónica con tratamientos que solo abordan aspectos parciales de la misma”, declaró la Dra. Tiffany R. Farchione, directora de la División de Psiquiatría del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, citada por la FDA.
“Este nuevo fármaco es el primer medicamento que actúa sobre la biología subyacente de la enfermedad, tratando la narcolepsia tipo 1 en su totalidad”.
«Oveporexton fue descubierto y desarrollado internamente en Takeda y es el primer agonista de la orexina aprobado en China para el tratamiento de la narcolepsia tipo 1», declaró Lin Wang, director de I+D para las regiones globales y director de I+D para China y la región de Asia-Pacífico en Takeda.
¿Qué es la narcolepsia?
La narcolepsia tipo 1 es un trastorno neuropsiquiátrico del sueño, poco frecuente y crónico, que afecta a aproximadamente 1 de cada 2000 personas en Estados Unidos, define la FDA.
«Se produce por la pérdida de células cerebrales que producen orexina, un neurotransmisor que regula la vigilia, el sueño y el tono muscular. Sin orexina, el cerebro tiene dificultades para mantenerse alerta o para controlar el límite entre el sueño y la vigilia. El resultado es un conjunto de síntomas incapacitantes, como somnolencia diurna excesiva, cataplejía (debilidad muscular repentina provocada por emociones intensas como la risa), parálisis del sueño, alucinaciones al inicio o al final del sueño y trastornos del sueño nocturno».
Hasta la fecha, indica la FDA, ningún medicamento había sido aprobado para la narcolepsia tipo 1 como un trastorno unificado, y ninguno actuaba sobre el sistema de la orexina.
Estudios que avalan eficacia y seguridad
En lugar de enmascarar los síntomas con estimulantes o sedantes, Orzeyful activa directamente el mismo receptor cerebral que normalmente estimula la orexina del propio cuerpo, restableciendo así la señal faltante. El medicamento se toma en forma de comprimido oral dos veces al día, explica la agencia.
De acuerdo con la FDA, «la eficacia y seguridad de Orzeyful se evaluaron en dos estudios aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de 12 semanas de duración, en los que participaron 273 adultos con narcolepsia tipo 1. En ambos estudios, los pacientes que tomaron Orzeyful 2 mg mostraron mejoría en su capacidad para mantenerse despiertos durante el día en comparación con quienes recibieron placebo».
Entre los efectos secundarios más comunes fueron insomnio, aumento de la frecuencia urinaria, urgencia para orinar y aumento de la producción de saliva.
No se ha establecido la seguridad ni la eficacia de Orzeyful en pacientes menores de 18 años. Se ha recomendado la inclusión de Orzeyful en la lista de sustancias controladas y su comercialización será legal tras la decisión de la Agencia Antidrogas (DEA).
Orzeyful recibió la designación de Terapia Innovadora y la Revisión Prioritaria por mostrar evidencia clínica temprana de una mejora sustancial con respecto a las terapias disponibles para afecciones graves, lo que permite una orientación y colaboración más intensivas por parte de la FDA durante su desarrollo.
Con información de la FDA y Takeda
