A pesar de la disponibilidad de intervenciones eficaces, persisten importantes desigualdades en el acceso al diagnóstico precoz, la atención integral y los tratamientos modificadores de la enfermedad
Comunicado OMS
La enfermedad de células falciformes causó 81 100 muertes entre niños menores de cinco años en 2021. Al respecto, la Organización Mundial de la Salud (OMS) trabaja para cerrar brechas en la atención, combinando directrices clínicas actualizadas con nuevos esfuerzos para que los medicamentos de calidad garantizada y aptos para niños estén más disponibles, especialmente en el África subsahariana, donde se produce casi el 80 % de los casos.
«Demasiados niños con anemia falciforme siguen muriendo o sufriendo complicaciones devastadoras, a pesar de que contamos con tratamientos que pueden ayudarlos. Nuestro objetivo es simple: garantizar que el lugar de nacimiento de un niño no determine si puede recibir el tratamiento que necesita para sobrevivir y llevar una vida sana«,declaró la Dra. Pascale Allotey, directora del Departamento de Salud Sexual, Reproductiva, Materna, Infantil y Adolescente y Envejecimiento de la OMS.
El nuevo paquete de directrices y herramientas de la OMS tiene como objetivo mejorar la atención y el tratamiento de los niños y adolescentes con anemia falciforme, al tiempo que se acelera el acceso a medicamentos adecuados, de calidad garantizada y asequibles.
Este trabajo aúna el liderazgo técnico de la OMS en salud infantil y adolescente y enfermedad de células falciformes del Departamento de Salud Sexual, Reproductiva, Materna, Infantil y Adolescente y Envejecimiento, en estrecha colaboración con el Acelerador Mundial para Formulaciones Pediátricas (GAP-f), auspiciado por el Departamento de Ciencia para la Salud.
En conjunto, estos esfuerzos abarcan desde la elaboración de guías clínicas basadas en la evidencia y la identificación de medicamentos prioritarios, hasta la definición de las características de las formulaciones pediátricas adecuadas, el establecimiento de un camino hacia productos con garantía de calidad y la anticipación de futuras opciones terapéuticas para niños.
La anemia falciforme es el trastorno sanguíneo hereditario más común en todo el mundo y sigue siendo una de las principales causas de muerte y discapacidad infantil prevenibles, especialmente en países de ingresos bajos y medios. La carga es mayor en el África subsahariana, aunque también afecta a poblaciones del Mediterráneo oriental, el Caribe, el sur de Asia, América Latina y, cada vez más, a poblaciones de la diáspora en todo el mundo.
«No basta con tener un medicamento eficaz si los niños no pueden acceder a él, costearlo o tomarlo en una presentación diseñada para ellos. Junto con nuestros socios, estamos trabajando para cambiar esta situación en el caso de la anemia falciforme, empezando por la hidroxiurea, un medicamento que puede prevenir complicaciones graves y salvar vidas», declaró Meg Doherty, directora del Departamento de Ciencia para la Salud de la OMS.
A pesar de la disponibilidad de intervenciones eficaces, persisten importantes desigualdades en el acceso al diagnóstico precoz, la atención integral y los tratamientos modificadores de la enfermedad.
Durante el último año, la OMS ha adoptado una serie de medidas complementarias para abordar estas deficiencias.
Desde la orientación clínica hasta mejores medicamentos para niños con anemia falciforme.
En mayo de 2026, la OMS publicó su primera guía normativa que aborda específicamente el diagnóstico, la prevención y el manejo clínico de la enfermedad de células falciformes en niños y adolescentes de 0 a 19 años .
Incluye 15 recomendaciones en siete áreas prioritarias, incluida una recomendación firme para el uso de hidroxiurea para todos los niños y adolescentes con anemia de células falciformes de 9 meses a 19 años, independientemente de la gravedad clínica.
Reconociendo que las recomendaciones clínicas deben coincidir con la disponibilidad y el acceso a medicamentos que los niños puedan recibir y usar adecuadamente, el Departamento de Salud Sexual, Reproductiva, Materna, Infantil y Adolescente y Envejecimiento de la OMS y el Acelerador Mundial para Formulaciones Pediátricas convocaron el primer ejercicio de Optimización de Medicamentos Pediátricos para la Enfermedad de Células Falciformes (PADO-SCD) en septiembre de 2025. El ejercicio identificó medicamentos y formulaciones prioritarias para los tratamientos actualmente disponibles, incluida la hidroxiurea, y estableció una lista de vigilancia de terapias experimentales prometedoras y prioridades de investigación relacionadas.
El ejercicio PADO-SCD identificó la hidroxiurea como una prioridad inmediata para ampliar el acceso a su uso en este grupo de edad, de acuerdo con las últimas directrices de la OMS, e influyó en la elaboración de un Perfil de Producto Objetivo (TPP) para la hidroxiurea pediátrica .
Publicado en julio de 2026, el TPP define las características preferidas y mínimas para formulaciones adecuadas a la edad, incluyendo la forma farmacéutica, las concentraciones, la flexibilidad de dosificación, la administración, la estabilidad, el envasado y la asequibilidad, con especial énfasis en las formas pediátricas aptas para una dosificación flexible basada en el peso y su uso en entornos con recursos limitados.
El TPP ha servido de base para la primera manifestación de interés (EOI) de precalificación de la OMS para tratamientos de la enfermedad de células falciformes (ECF), traduciendo las necesidades de productos identificadas en formulaciones de hidroxiurea que cumplen los requisitos para la evaluación de precalificación de la OMS, incluidas formulaciones pediátricas y cápsulas de hidroxiurea de 500 mg. La OMS anima a los fabricantes a revisar la EOI y a ponerse en contacto con el Equipo de Precalificación de Medicamentos de la OMS en relación con la elegibilidad, los requisitos de desarrollo y los procedimientos de presentación.
De cara al futuro, el panorama del tratamiento de la enfermedad de células falciformes está cambiando.
La OMS también está explorando opciones de tratamiento más allá de las actuales. El panorama terapéutico para la enfermedad de células falciformes está evolucionando rápidamente, con nuevos medicamentos, productos biológicos y tecnologías potencialmente transformadoras, incluidas las terapias génicas, en desarrollo.
Mediante el ejercicio PADO-SCD, la OMS revisó los productos emergentes en fase de investigación y desarrollo y elaboró una lista de seguimiento de terapias experimentales prometedoras, junto con prioridades para futuras investigaciones.
Este trabajo con visión de futuro tiene como objetivo garantizar que los requisitos de evidencia pediátrica, las consideraciones de acceso y las realidades de los entornos con alta carga de enfermedad y recursos limitados se aborden en las primeras etapas del desarrollo, al tiempo que se fomenta la colaboración oportuna con investigadores, desarrolladores y financiadores.
En conjunto, este conjunto de trabajos representa un sólido esfuerzo coordinado de la OMS para fortalecer la atención y el tratamiento de los niños y adolescentes que viven con anemia falciforme.
La publicación de estos productos representa un hito importante, pero su implementación requerirá una colaboración continua.
Comunicado OMS
